Teilprojekt 13

Tp10 cepter 367

Translation: Identifikation von Therapieansätzen, Patentierung, Planung klinischer Studien (repurposing, neue Moleküle)

Die Entwicklung von personalisierten Therapien anhand der Ergebnisse der Grundlagenforschung stellt das ultimative Ziel des CePTER dar. Bereits eingesetzte Beispiele solcher Strategien sind z.B. die ketogene Diät bei Patienten mit GLUT-1-Defizienz sowie mTOR-Inhibitoren bei der tuberösen Sklerose. Ein weiterer Ansatz besteht darin, dass ein bereits für andere Indikationen zugelassenes Medikament bei bestimmten Formen von genetischen Epilepsien eingesetzt wird (repurposing). In diesen Fällen wurde die zugrunde liegende Genmutation identifiziert und charakterisiert und gezeigt, dass das jeweilige Medikament in der Lage ist, die Folgen der Genmutation abzuschwächen oder vollständig zu normalisieren. Ein Beispiel hierfür ist der Kaliumkanal-Blocker Quinidin bei Patienten mit gain-of-function-KCNT1-Mutationen. Dieses TP stellt eine strukturierte Vorgehensweise dar, um die im Rahmen des CePTER identifizierten Zielstrukturen und Pathomechanismen als mögliche Ziele einer personalisierten Therapie zu validieren und die entsprechende Therapie für die klinische Versorgung nutzbar zu machen.

Projektleiter: Prof. Dr. Felix Rosenow, Wissenschaftlicher Koordinator; Ko-Projektleiter Prof. Dr. Dr. Gerd Geisslinger, Fraunhofer Projektgruppe Translationale Medizin und Pharmakologie TMP, Institut für Klinische Pharmakologie, Theodor-Stern-Kai 7, 60590 Frankfurt

Weitere Projektbeteiligte:  Dr. Sebastian Bauer, Prof. Dr. Adam Strzelczyk, Prof. Dr. Joachim Steinbach, Dr. Michael Ronellenfitsch

Foto: Leon van Alphen